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进展快报
【医学与健康科技创新工程项目进展快报第272期】

血液病医院安刚/邱录贵团队通过国内首个前瞻纵向血液病队列建立并验证多发性骨髓瘤的预后新模型(MPSS)

2024年1月21日,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)安刚/邱录贵团队在American Journal of Hematology《美国血液学杂志》在线发布了题为Development and validation of an individualized and weighted myeloma prognostic score system (MPSS) in patients with newly diagnosed multiple myeloma(个体化加权骨髓瘤预后评分系统(MPSS)在新诊断的多发性骨髓瘤患者中的开发和验证)的研究论文。该研究依托于中国首个前瞻纵向血液病队列和美国阿肯色大学Total Therapy(TTs)系列临床试验队列,建立并验证了全新的MM预后分层模型(MPSS),证实该模型在不同MM人群中的卓越预测价值。

多发性骨髓瘤(MM)是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤,目前仍不可治愈。实现精准危险分层后的个体化治疗对改善MM患者预后至关重要,然而当前的MM预后模型均存在一定局限性,未能充分解决患者生存结局的异质性。

该研究共纳入了来自中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)和TTs临床试验队列中的2754例MM患者,最终将其中1940例具有完整基线资料的初诊MM患者纳入分析。其中,血液病医院队列中的1016例患者通过7:3随机分组,706例患者作为训练队列,310例患者作为内部验证队列,而TTs队列的734例患者则作为外部验证队列。

结果表明,训练队列中患者血小板减少、乳酸脱氢酶升高、国际分期系统(ISS)III期、高危遗传学异常(HRA)的数目具有独立预后意义。根据不同因素的总生存期(OS)危险比进行赋分(血小板减少2分、乳酸脱氢酶升高1分、ISS III期2分、1个HRA 1分、2个HRA 2分),可将训练队列中患者分为4组:MPSS 期(22.5%,0分)、期(17.6%,1分)、期(38.6%,2-3分)和期(21.3%,4-7分)。不同风险组患者的预后存在显著差异,MPSS I期至IV期组患者的中位OS分别为91.0、69.8、45.0和28.0个月(P<0.001)。同时,MPSS模型在内部验证队列和外部验证队列中均显示出卓越的预后价值,显著优于经典预后模型(R-ISS、R2-ISS和MASS)。

综上,该研究提出了MM全新的预后分层模型(MPSS),并在真实世界队列和前瞻性临床试验队列中验证其优秀的分层效能。MPSS模型可有效克服MM患者的预后异质性,有助于实现个体化治疗。

该研究获得国家自然科学基金(面上项目82270218、联合基金项目U22A20291、国际(地区)合作与交流项目81920108006)、中国医学科学院医学与健康科技创新工程(2021-I2M-C&T-B-079、2021-I2M-1-041)等的支持。血液病医院安刚主任医师、邱录贵主任医师和美国阿肯色大学湛凤凰教授为共同通讯作者。血液病医院博士毕业生毛雪涵、博士生严文强和美国阿肯色大学David Mery博士为共同第一作者。

论文链接:https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/ajh.27207