主 任：

魏于全

创新单元编号：

2019RU067

主要研究方向

重大疾病基因治疗和免疫治疗的基础与应用研究。

拟开展主要研究内容

基因治疗的基础与应用研究，包括基因表达调控、基因编辑和基因治疗研究；重大疾病治疗性疫苗的基础与应用研究，包括佐剂、疫苗技术和肿瘤疫苗研究；抗体和重组蛋白的基础与应用研究， 包括靶点发现、重组蛋白和抗体药物研究；基因靶向导入系统的基础与应用研究，包括病毒和非病毒导入系统，器官组织特异性导入系统研究。

发展目标与预期成效

开展重大疾病基因治疗和免疫治疗的基础与应用研究，重点是基因治疗、细胞治疗、疫苗、抗体药物等，在理论和关键核心技术上取得重大突破，实现成果转化，造福人类健康。建设期内，发表高水平论著（影响因子 10 分以上）20 篇以上；获得和申请专利 20 项以上；2-4 项基因治疗和免疫治疗药物实现成果转化，并进入临床研究阶段。

现有基础

创新单元依托于华西医院生物治疗国家重点实验室，由魏于全院士为首席科学家，其中高级职称人员 17 人（包括优青和万人计划学者等）。团队创新能力强，承担了多项国家重大和重点任务，在免疫治疗新靶点发现、基因治疗新技术等方面取得了一系列重要成果，并发表在 Nature、Nature Biotechnology、Nature Immunology 等杂志。