中心主任：

许琪

主要研究方向

重大脑疾病的发病机制、药物靶标和诊断治疗方法；建设脑库、非人灵长类和啮齿类模型资源库等支撑性平台。

主要研究内容

神经、精神疾病的分子遗传学及发病分子机理；神经发育与细胞命运决定的分子机制；神经肿瘤的基础与临床研究；神经、精神疾病的药物和非药物治疗方法研发；建立重大脑疾病的临床样本库；建设正常、衰老、痴呆以及其他脑疾病的人脑组织资源共享平台；建立非人灵长类的脑疾病动物模型；建立基因修饰的大小鼠资源库。

发展目标与预期成效

建立重大脑疾病临床样本库，并以 AD、PD、ALS 等为主研究其发病机制。通过基础、临床和生物物理等交叉学科的相互支撑，为重大脑疾病提供新型分子靶标并开展临床前药物研发、开发脑疾病早期诊断方法、开发新型无创脑疾病治疗仪器。实现对阿尔茨海默病等疾病在发病前 5-10 年对患者进行甄别和早期干预治疗的目标。

已取得的研究成果

建立了重大脑疾病临床样本库，样本量 2 万例，建立了脑疾病啮齿类模型资源库，基因修饰和工具模型百余种，建立了国内最大的标准化人脑组织库，已收集脑组织样本近 300 例；在难治性癫痫、AD、抑郁症等常见脑疾病的发病机制和药物靶点的研究中取得了一批原创性成果，在 Neuron、JEM、Alzhimer’s & Dementia、Genome Biology、PNAS、Development 等国际知名期刊报道。