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院校级

中国医学科学院消化道肿瘤药物基因编辑筛选与研发重点实验室(培育)


依托单位:


中国医学科学院肿瘤医院


实验室主任:


赵宏

主要研究方向


消化系统肿瘤药物的高通量基因编辑筛选与研发。

主要研究内容


创建消化系统肿瘤类器官(PDO)的生物样本库,建立基于 PDO 模型的个体化治疗药效评价体系,实现肿瘤个体化药物治疗的临床快速筛查;创建并完善基于 PDOCRISPR 敲除 / 激活及其组合的高通量筛选平台,在全基因组或个性化定制范围内进行基因编辑筛选。

发展目标与预期成效


系统性发现与鉴定消化系统肿瘤的耐药或增敏靶点、新药靶点及联合用药靶点,并阐明其中关键靶点分子的致癌机制。研发针对关键靶点分子的抗肿瘤药物并开展其抗肿瘤机制研究,预期为临床消化系统肿瘤的治疗提供更多、更有效的精准靶向药物。同时为其他恶性肿瘤的快速精准药物筛选提供模板。

已取得的研究成果


已经建立基于全新型生物构架材料的 PDO 培养平台;建立了基于 Crispr-cas9 技术的高通量协同致死药物筛选平台;通过 CRISPR 高通量敲除筛选技术成功筛选出一批消化系统肿瘤的潜在新药靶点,部分关键靶点进入机制与药物研发阶段。近 5 年承担国家重点研发计划等多项国家级课题,在 Scinece 等期刊发表论著十余篇,累计影响因子超过 700。