一、脊髓灰质炎系列疫苗的研制及其在中国儿童计划免疫中的应用
2000年10月，世界卫生组织西太平洋区域消灭脊髓灰质炎证实委员会（RCC）宣布中国为无脊灰状态。这是继全球消灭天花之后，世界公共卫生史上又一伟大业绩。由于我国政府的大力推广及计划免疫策略的实施，自1994年10月以来，全国均未有由本土野毒株引起的病例报告，曾被医学界称为“威胁儿童生命和健康的最大杀手”的小儿麻痹得到有效控制。
消灭脊髓灰质炎，疫苗是最有力武器。目前，世界各国主要使用注射用脊髓灰质炎灭活疫苗（IPV）和口服Sabin株脊髓灰质炎减毒活疫苗（OPV）预防脊髓灰质炎。
脊髓灰质炎减毒活疫苗主要用于预防由I、II、III型脊髓灰质炎病毒感染引起的急性传染病，是世界公认的预防脊灰最有效、最经济的疫苗之一，在我国已有50多年的使用历史。作为我国最大的脊灰疫苗生产和研究基地，中国医学科学院医学生物学研究所自1959年成立之日起就以生产研发脊灰疫苗为使命，成就斐然。在第一代科学家的带领下，1963年即成功研制出“小儿麻痹糖丸”剂型，为我国消灭脊髓灰质炎发挥了关键作用，此后为了大规模推广使用又研制出了第一个脊髓灰质炎减毒活疫苗糖丸新剂型。
随着WHO消灭脊髓灰质炎计划的推行，生物所又先后研制出液体型口服脊髓灰质炎减毒活疫苗、人二倍体细胞制备的脊髓灰质炎减毒活疫苗、I+III型脊髓灰质炎减毒活疫苗等全系列国家免疫计划用疫苗，为我国保持无脊灰状态提供了有力保障。
历经近30年的不懈努力，生物所又自主研发生产出我国第一剂脊髓灰质炎灭活疫苗——Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗（sIPV）。作为我国拥有完全自主知识产权的重大创新产品，sIPV的问世，不仅填补了我国在脊髓灰质炎灭活疫苗生产领域的空白，更是打破了发达国家对脊髓灰质炎灭活疫苗生产技术的垄断，也对全球、特别是发展中国家消灭脊髓灰质炎产生积极影响。WHO致函我国相关部门，提出将我国生产的sIPV引入全球根除脊髓灰质炎行动计划中。
2015年7月，中国医学科学院医学生物学研究所在昆明高新区“生物所疫苗产业基地”生产出首批sIPV，实现中国孩子接种中国创新疫苗的目标。sIPV的上市和使用，将使我国继续依靠中国创新技术及自身力量，自主彻底消灭脊灰野病毒和脊灰衍生病毒，实现中国几代脊灰疫苗人之“让脊灰与中国儿童绝缘”的理想，也为我国政府实现对世界卫生组织在2018年消灭脊髓灰质炎并全面使用灭活疫苗的承诺提供了坚实保障。
二、全国控制和基本消灭麻风病：向恐惧和绝望宣战
麻风病——一个曾经让人谈之色变、闻风丧胆的重大传染病，如今已难觅踪迹。1957年，为防治在我国多地大面积流行的麻风病，中国医学科学院成立了皮肤病研究所，根据我国麻风病流行的实际情况，与国家的发展战略密切结合，在几代人的共同努力下，提出了符合我国麻风病流行实际情况的防治策略、技术和措施，并取得了显著成果。
根据我国50年代提出的“积极防治、控制传染”和1981年提出的“本世纪末在我国实现基本消灭麻风病”的要求和目标，在中国医学科学院皮肤病医院(研究所)组织牵头下，与部分麻风病防治研究机构共同完成了这一艰苦卓绝的研究项目。2001年，“全国控制和基本消灭麻风病的策略、防治技术和措施研究”摘得国家科技进步奖一等奖桂冠。
项目组以麻风生物学特性、传播特点、流行分布为依据，采取现场研究和实验研究相结合的方式，针对有效控制和基本消灭麻风病的生物医学策略、技术与措施开展了一系列研究，为我国制定在不同阶段有效控制麻风的流行提供了重要的科学依据，使我国实现了麻风病全面控制和基本消灭的目标，并且在全球发展中国家中处于领先水平。
科研人员经过试点地区的现场研究和全国大范围的实施验证，确定以发现和控制传染源为主的防治策略；通过现场试点研究和推广验证，提出采用固定疗程联合化疗方案有效控制麻风的技术措施；根据麻风控制进程和分布特点，提出麻风防治与基层防治网相结合的可持续性发展模式。建立了全国性的麻风疫情监测系统，为及时掌握麻风的流行动态和评估麻风防治效果提供重要依据；基于麻风病的社会歧视性，提出减少社会歧视有利于麻风病的有效控制的观点；针对麻风严重致残的现象，系统开展了麻风畸残防治及康复研究，探讨出方便、可行和有效的畸残预防方法。制定了基本消灭麻风病的一系列技术标准、指标和考核方法。
我国基本消灭麻风病，不仅产生巨大的社会和经济效益，而且也成为发展中国家实现消除和基本消灭麻风的范例。为了进一步巩固麻风基本消灭的成果和提高麻风患者生活质量，近年来，课题组又进一步开展了麻风卫生系统研究、短程联合化疗、高危人群麻风化学预防和耐药监测等技术措施的研究，取得一定的成果。
三、根治绒毛膜上皮癌化学疗法的创建与推广 ：从死亡率90%到治愈率90%的颠覆性突破
绒毛膜癌是一种恶性程度极高的肿瘤，该病发展很快，在发现有效化疗药物之前一旦转移，绝大多数病人均在半年内死亡，被公认为最凶险的不治之症之一。
从上世纪50年代起，北京协和妇产科宋鸿钊院士及其团队对绒癌开展研究并取得一系列开创性成果：首创大剂量化疗法，使该病从死亡率90%到治愈率90%。1959年起不切除原发灶子宫而单用药物治疗，使绒癌患者可生育健康后代。提出的绒癌临床分期方法，被WHO及FIGO采纳作为统一临床分期法。该成果具有重大科学意义和社会价值，曾获1978年全国科学大会奖、1982年卫生部科研成果一等奖及1985年国家科技进步一等奖。
在宋鸿钊、杨秀玉等前辈工作的基础上，北京协和医院向阳教授带领团队对绒癌耐药机制、耐药标志物筛查和耐药逆转等开展了深入研究，并对耐药与危重病例的治疗探索出一套行之有效的综合治疗方法，使耐药及危重绒癌病人的治疗效果得到显著提高，完全缓解率达70%以上，治疗效果达国际领先水平。
北京协和医院成为全国耐药与高危滋养细胞肿瘤诊治中心。向阳教授作为本届国际滋养细胞肿瘤学会执行主席，主持及参与了中国滋养细胞肿瘤诊治指南以及FIGO滋养细胞疾病指南更新，积极进行滋养细胞肿瘤诊治规范化培训，并在中华医学会及各个省市医学会的学术年会上进行推广。
四、食管癌综合防治研究：早期癌5 年生存率超95%
食管癌是我国死亡率第四位的恶性肿瘤，既往疗效欠佳。由中国医学科学院肿瘤医院领衔，研究人员历时13年，建立了我国食管癌规范化治疗模式和关键技术体系：
——创建早诊早治技术体系，首次明确了癌前病变和早期治疗的起点；确立内镜筛查和治疗的最优技术方案，证实了安全性和有效性。
——创建中晚期综合治疗新策略，提高了手术切除率和生存率，率先证实放疗可提高局部晚期食管癌的 5 年生存率，明确了适应证；确立食管小细胞癌的综合治疗原则，改变了治疗理念。
——发现新的遗传易感标志和危险因素，证实遗传与环境因素存在协同作用；证实维生素D与发病风险呈正相关，改变了预防策略。
——发现63个临床病理特征相关的分子，首次报道miRNA作为诊断及预后的标志物。
——创建规范化诊治推广体系，出版我国第一部《食管癌规范化诊治指南》；建立33个早诊早治基地，筛查高危人群 256803人次，早诊率达70%，早期癌5 年生存率达95%以上；设立了82家应用推广单位，培训医师 6800 余人；建立国际最大规模的智能化网络监查平台，评估患者31883例，中晚期患者5年生存率提高，平均住院日缩短1-8天。
项目组研究人员在Nat Genet等杂志发表论文175篇，其中SCI 94篇，总IF 458，他引1534次；授权发明专利4项，软件著作权1项；获中华医学科技奖等省部级一等奖3项。
五、难治性心血管疾病的临床救治体系：系列“首例”构筑我国心血管病救治坚实长城
以冠心病、瓣膜性心脏病和复杂先天性心脏病为代表的心血管疾病是我国的第一大病，也是第一致死病因，阜外医院数代人对建立心血管疾病救治体系进行了大量开创性工作。
1974年郭加强教授完成了我国首例冠状动脉搭桥手术，标志着我国冠脉外科的开端。高润霖院士于1984年、1992年先后完成了我国首例冠状动脉内溶栓治疗和首例冠状动脉支架置入术，拉开了我国冠心病介入治疗的序幕。胡盛寿院士于1996年、1999年先后完成了我国首例不停跳搭桥和首例胸腔镜辅助下微创搭桥手术；1999年胡盛寿院士和高润霖院士完成了我国首例杂交冠状动脉血运重建术，开创了冠脉外科“微创杂交”新时代。
1976年，朱晓东院士开始研制牛心包生物瓣，同年7月完成了我国首例国产生物瓣膜置换术，开创了我国国产生物瓣膜临床使用的先河，推动了我国心脏瓣膜外科的发展普及。
1972年郭加强教授完成了我国首例右室双出口矫治术，1987年郭加强教授完成了我国首例大动脉调转术，开启了我国复杂先天性心脏病治疗的篇章。1997年吴清玉教授提出了一种新的Ebstein畸形解剖矫治技术。胡盛寿院士于2004年、2005年先后完成了世界首例大动脉双根部调转手术和世界首例杂交治疗新生儿室间隔完整型肺动脉闭锁，提高了我国在国际上复杂先心病治疗领域的学术地位。正是这一系列的第一例和阜外人的不断探索创新，逐渐构成了完整的心血管疾病治疗体系，提高了我国心血管疾病救治水平。
六、丁苯酞、双环醇等天然药物创制： 重大新药创制为疾病防治提供有力武器
我国脑卒中高发，迫切需要加强国产原创药物开发。丁苯酞（恩必普 dl-NBP）是中国医学科学院药物研究所研发的我国第一个具有自主知识产权的抗脑缺血一类新药，用于轻、中度急性缺血性脑卒中的治疗。2005年北京协和医院牵头在全国94家医院开展的我国神经内科最大规模临床研究结果显示：丁苯酞治疗缺血性脑卒中安全、有效。目前已广泛应用于急性脑缺血的患者，年销售额已经超过10亿元。
探索并未因成绩而止步。近期，药物所又研发了丁苯酞的前药：2-（α-羟基戊基）苯甲酸钾（DL-PHPB），其在抗脑卒中的基础上具有新的药理作用，有明显的抗抑郁和抗阿尔茨海默病的作用。 DL-PHPB口服和冻干粉针现均已完成I期临床试验，具有良好的安全性，口服生物利用度提高3倍。II和III期临床试验目前进展顺利，并获得新药重大专项持续支持。DL –PHPB已获得中国、美国、欧盟等12个国家的专利授权。
医科院药物研究所在天然药物开发领域也成就斐然。联苯双酯和双环醇是医科院药物研究所在天然产物五味子丙素研究中发明的两大重大新药，通过产学研用协同创新成功实现产业化和国际化，提供了保肝抗炎治疗的“中国方案”。
联苯双酯片及滴丸于80年代初先后上市，后者生物利用度更高。双环醇可以治疗慢性病毒性肝炎（乙肝、丙肝），非酒精性脂肪性肝病、药物性损伤，总体研究达国际先进水平。双环醇片于2001年上市，是我国首个问市的具有国际自主知识产权的一类化学新药。两个品种化学结构新颖、药理作用明确、临床价值肯定，属于自主创制、全球首研的联苯结构衍生物。联苯双酯列入历版国家基本药物目录，双环醇获十余项专业指南、共识推荐用于多种肝病治疗。
联苯双酯滴丸自90年代出口韩国、埃及等国，创汇近千万美元。作为独家产品的双环醇片销售额达30亿元，份额稳居国内口服保肝用药首位，已在俄罗斯等“一带一路”沿线七国注册上市，经济效益显著。
七、人工麝香研制及其产业化 ：“无麝也香”写传奇
麝香是我国的珍贵中药材，具有开窍醒神、活血通经、消肿止痛的功效。药典收载的国宝级中成药如安宫牛黄丸、局方至宝散、紫雪等均含麝香，麝香配伍的中成药处方占《全国中成药处方集》11%以上。目前麝香年需求量在15吨以上。我国仅存雄麝5万头左右，即使全部捕杀，仅得麝香0.5吨，因此供需矛盾十分突出。1975年卫生部组织课题组以“绝密”项目开展了人工麝香的研制。
中国医学科学院药物所牵头，组织联合攻关协作，采用现代分析技术,首次系统地阐明了天然麝香的主要化学成分，分离出六大类、100多种化合物并表征了结构；建立了反映神经内分泌、心脑血管、抗炎、免疫等16种动物模型和29种指标的现代药理学方法，首次表达了天然麝香的功效，填补了天然麝香功效现代药理学资料空白，解决了人工麝香评价难题；发现了天然麝香中大分子多肽类主要药效物质及其代用品，解决了人工麝香研制面临的最大难点。
项目基于 “化学成分类同性、生物活性一致性、理化性质近似性、安全、低毒性”的仿生学思路，创新提出人工麝香组方策略，经临床前及临床试验，成功研制出与天然麝香功效与安全性相近的人工麝香，获国家I类新药证书；攻克了影响产品生产系列技术难关，确定了关键工艺条件和技术参数，创新性地建立了产业化核心技术，成功实现规模化生产。
该项目从根本上解决了麝香长期供应不足的历史性难题，保证了含麝香中成药品种正常生产，满足了国家重大需求。目前，人工麝香市场占有率99%以上，累计销售超过90吨，相当于少猎杀了2600多万头野生麝；年用药病患者超1亿人次，降低费用30%-50%，惠及民生。
八、 国内首例艾滋病患者发现及新发突发传染病防治体系：应对突发疫情大显身手
艾滋病是一种危害性极大的传染病，由感染艾滋病病毒（HIV）引起。近年来，随着防治艾滋病知识的宣传普及，公众对艾滋病了解越来越多，但闻“艾”色变依旧是很多人的第一反应。北京协和医院于1985年报道了我国首例艾滋病病例，揭开了我国艾滋病防治序幕。
30年来本项目结合基础研究与临床转化，获系列创新性成果：研究制定出适宜国情的艾滋病抗病毒临床治疗方案。制定了适宜国情的效优、价廉、毒副作用低、可长期持续的艾滋病临床治疗方案，为我国显著提升艾滋病治疗效果、大幅度降低病死率、消除国民对艾滋病的恐慌提供了关键的技术支撑和科学依据。
传染病是公众健康的巨大威胁。近年来，中国医学科学院还组织人员开展了“新发突发传染性疾病病原体的发现、治疗和预防研究”，取得了一系列令人瞩目的成就。
建立了国际上首个最为系统的重大传染病的动物模型资源库，从根本上扭转了我国传染病动物模型资源匮乏的被动局面。
创新性地建立了多物种参比、多种感染途径的动物模型，是国内唯一、国际上最系统的重大传染病动物模型资源库，其中艾滋病模型、流感模型、SARS模型和MERS模型均为国际首创，为45种疫苗和127种药物提供了动物模型评价，包括国内首个SARS疫苗、H7N9疫苗、手足口病治疗药物、H1N1药物的评价。这些药物的应急使用，为疫情控制发挥了重要作用。
创建了新型病原体组合筛查技术体系，基本解决了组合检测已知病原体同时鉴别未知病原体的国际性难题。该技术体系具备了快速、灵敏、可鉴别未知病原等特点，能够同时检测数千种/型已知和未知病原体，应用于近年来历次重大新发传染病，如2013年江西省全球首例人感染H10N8 流感病例的病原体的快速筛查及确证，为国家防控突发/新发疫情和社会稳定提供了有力支撑。
成功研制全球首个预防EV71病毒感染灭活疫苗。创建了拥有自主知识产权的EV71灭活疫苗（人二倍体细胞）产业化核心技术体系及制备工艺。灭活疫苗在临床试验中，已经使上万名受试儿童受益，保护率达到97.3%，有效降低了由EV71引起的手足口病发病率及重症、死亡率，取得了良好的社会效益。截止2016年6月，该疫苗已正式生产38个批次，已在北京、 广西、云南等省市已完成儿童免疫十万余名。
九、中国医学细胞遗传学创建与疾病基因研究：不懈探索破解生命密码
细胞遗传学是遗传学与细胞学相结合的一个遗传学分支学科。中国医学科学院基础医学研究所联合多家临床医院，在我国创建了细胞遗传学，开展了遗传病、复杂性状疾病的基因研究。
1961年，我国医学遗传学奠基人吴旻教授在前苏联获得医学博士学位后回国，建立了我国第一个细胞遗传学研究组，开创了我国人体细胞遗传学和肿瘤细胞遗传学研究。他领导的研究小组系统开展并建立了人和小鼠等哺乳动物染色体研究技术，对中国人从儿童到成人的8000余个体细胞进行了相关参数的测量，得到了中国人体细胞染色体的基本数据和模式图。这不仅是我国第一个最全的染色体基本数据，也是当时世界上这方面最详尽的参考资料。开展了哺乳动物细胞遗传学的研究，制定了中国地鼠、小鼠、大鼠等的核型图和小鼠染色体G带的标准模式图，为实验动物的细胞遗传学研究提供了基本技术方法和参考数据；建立了姊妹染色单体互换(SCE)的方法，提出了我国正常人姊妹染色单体互换的参考数据；制作了中国正常人体细胞染色体的高分辨模式图，进行高分辨G带分析，制作核型图，并与国际标准的带纹模式图进行比较。以上工作，对我国人类和哺乳类动物细胞遗传学的建立和发展起了奠基和推动作用，对我国医疗事业的发展有重大的推动。
1963年，罗会元受张孝骞委派在北京协和医院内科建立医学遗传组。在协和最早建立了医学遗传学学科体系，并在单基因病基因诊断和酶学诊断研究上取得系列成果。吴冠芸开创了中国遗传病基因诊断研究，在地中海贫血产前诊断方面的研究成果获得我国遗传病基因诊断领域第一个国家级奖励。
沈岩和张学两个课题组先后发现了遗传学乳光牙本质、家族性反常性痤疮、Marie Unna型遗传性稀毛症和红斑性肢痛症等单基因病的致病基因，鉴定了先天性全身多毛症等基因组病的DNA重排，在Science和Nature Genetics等杂志上发表系列论文。
詹启敏、赫捷和王明荣三个课题组在食管鳞癌基因组学上研究结果，展示了中国人食管鳞癌中最重要的突变基因与信号通路，发现了多个与患者的发病或预后显著相关的突变基因，具有潜在的诊断、分型和治疗应用价值，相关论文在Nature和Nature Genetics上发表。
林东昕和顾东风两个课题组通过全基因组关联研究发现一批食管癌等肿瘤和冠心病等心血管疾病的易感基因，在Nature Genetics等杂志发表系列论文，相关成果获国家自然科学二等奖。
中国医学科学院在“细胞遗传学创建及遗传病、复杂性状疾病的基因研究”领域取得的一系列研究成果极大推动了学科的研究与发展。
十、自体干细胞临床率先应用、理论基础与技术推广：在国际舞台唱响“中国好声音”
中国医学科学院血液病医院是中国最大的国家级科研型血液病医疗机构，是中国血液病诊疗和血液学研究由弱到强的实证。
1986年，严文伟教授成功实施中国第一例自体造血干细胞移植。此后，韩忠朝教授等首创自体外周血干细胞移植治疗下肢缺血性疾病的新技术，两项临床治疗技术的成功实施和推广，惠及众多患者。
近几年来，程涛教授牵头“造血干细胞维持、衰老与再生的调控 机制研究”等多个国家重大研究项目的开展，许多成果发表在世界顶级杂志，代表中国造血干细胞基础研究与国际接轨，正在造血干细胞在损伤或疾病状态下的反应机制及其再生策略等研究领域发挥引领作用。这些新的成果将推动造血干细胞临床应用的进一步发展。此外，韩忠朝教授团队与基础研究所赵春华教授团队还分别针对不同类型人间充质干细胞（MSC）开展长期系统研究。建立了 MSC体外分离培养、规模化制备和体内移植等核心技术，已开展了 针对白血病、心梗、肝病等疾病 I、II 期随机对照临床试验，证实了 MSC 作为干细胞新药临床安全、有效并揭示相关作用机制。
中国医学科学院多年开发的系列干细胞相关技术获得包括国家科技进步一等奖等多项国家奖。血液病医院建立“天津市脐带血造血干细胞库”，是我国首批通过执业验收的脐血库之一，现已成为世界最大自体干细胞库之一。国家科技部及发改委分别在中国医学科学院血液病 医院设立了“国家干细胞工程技术研究中心”和“细胞产品国家工程技术研究中心”，这是对中国医学科学院在干细胞领域的专业水平、基础研究 能力及产业化实践经验的肯定。这些国家级平台发挥了重要的辐射和引领效应，推动了我国干细胞规范化、标准化和产业化的发展。
