2024年1月21日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）安刚/邱录贵团队在American Journal of Hematology《美国血液学杂志》在线发布了题为“Development and validation of an individualized and weighted myeloma prognostic score system (MPSS) in patients with newly diagnosed multiple myeloma”（个体化加权骨髓瘤预后评分系统（MPSS）在新诊断的多发性骨髓瘤患者中的开发和验证）的研究论文。该研究依托于中国首个前瞻纵向血液病队列和美国阿肯色大学Total Therapy（TTs）系列临床试验队列，建立并验证了全新的MM预后分层模型（MPSS），证实该模型在不同MM人群中的卓越预测价值。

多发性骨髓瘤（MM）是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤，目前仍不可治愈。实现精准危险分层后的个体化治疗对改善MM患者预后至关重要，然而当前的MM预后模型均存在一定局限性，未能充分解决患者生存结局的异质性。

该研究共纳入了来自中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）和TTs临床试验队列中的2754例MM患者，最终将其中1940例具有完整基线资料的初诊MM患者纳入分析。其中，血液病医院队列中的1016例患者通过7:3随机分组，706例患者作为训练队列，310例患者作为内部验证队列，而TTs队列的734例患者则作为外部验证队列。

结果表明，训练队列中患者血小板减少、乳酸脱氢酶升高、国际分期系统（ISS）III期、高危遗传学异常（HRA）的数目具有独立预后意义。根据不同因素的总生存期（OS）危险比进行赋分（血小板减少2分、乳酸脱氢酶升高1分、ISS III期2分、1个HRA 1分、≥2个HRA 2分），可将训练队列中患者分为4组：MPSS Ⅰ期（22.5%，0分）、Ⅱ期（17.6%，1分）、Ⅲ期（38.6%，2-3分）和Ⅳ期（21.3%，4-7分）。不同风险组患者的预后存在显著差异，MPSS I期至IV期组患者的中位OS分别为91.0、69.8、45.0和28.0个月（P<0.001）。同时，MPSS模型在内部验证队列和外部验证队列中均显示出卓越的预后价值，显著优于经典预后模型（R-ISS、R2-ISS和MASS）。

综上，该研究提出了MM全新的预后分层模型（MPSS），并在真实世界队列和前瞻性临床试验队列中验证其优秀的分层效能。MPSS模型可有效克服MM患者的预后异质性，有助于实现个体化治疗。

该研究获得国家自然科学基金（面上项目82270218、联合基金项目U22A20291、国际（地区）合作与交流项目81920108006）、中国医学科学院医学与健康科技创新工程（2021-I2M-C&T-B-079、2021-I2M-1-041）等的支持。血液病医院安刚主任医师、邱录贵主任医师和美国阿肯色大学湛凤凰教授为共同通讯作者。血液病医院博士毕业生毛雪涵、博士生严文强和美国阿肯色大学David Mery博士为共同第一作者。

论文链接：https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/ajh.27207